Орфанные препараты — это лекарственные средства, предназначенные для диагностики, профилактики и лечения редких заболеваний или состояний, представляющих серьезную угрозу для здоровья или жизни пациента.

В Европе болезнь или патологическое состояние относят к категории редких заболеваний, если уровень заболеваемости не превышает 1 случая на 2000 человек.

Препараты называются Орфанные или «сиротскими», потому что в условиях рыночной экономики фармацевтическая промышленность не заинтересована в разработке и продаже лекарств, предназначенных для небольшого количества больных.

Это объясняется тем, что ожидаемые поступления от продажи таких лекарственных средств не покрывают чрезвычайно высоких расходов фармацевтических компаний, связанных с их выводом на рынок.

А поскольку методики лечения с использованием новых препаратов также имеют небольшой потенциальный рынок, предприятия, выпускающие их, будут вынуждены нести убытки.

Именно поэтому правительства и организации, объединяющие пациентов с редкими заболеваниями (например, EURORDIS), ищут возможности для экономического стимулирования фармацевтических компаний, занимающихся разработкой и производством лекарственных средств для лечения редких заболеваний.